Terapia Génica

Existen varios proyectos de terapia génica que están logrando grandes avances. En Estados Unidos y Canadá están en marcha ensayos en fase experimental y en Europa la Universidad de Cambridge también ha logrado avances significativos.

La terapia génica es la gran esperanza para curar estas enfermedades. Su objetivo es restaurar la función del gen defectuoso o mutado que provoca estas enfermedades, introduciendo un gen terapéutico que repara el que está mutado. El gran desafío de este estudio actualmente es conseguir “el vehículo” adecuado para que ese gen terapéutico llegue a las células enfermas, que en el caso de Tay-Sachs y Sandhoff están en el cerebro, y probar su eficacia.

En Estados Unidos y Canadá los estudios de terapia génica para estas enfermedades están avanzados y en fase experimental. Además en Europa, también hay un proyecto de terapia génica en la Universidad de Cambridge, en Inglaterra.

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